生活里,帕金森病并不罕见,它的发病率在60岁以上的人群中高达1.7%,张灼华解释:“这是一种除阿尔兹海默病以外,发病率最高的人类神经变性疾病,而它主要的发病原因就是进行性的中脑多巴胺能神经元的变性死亡。”随着我国人口老龄化程度进一步加深,帕金森病病人会不断增多,有研究估计,到2050年,全球50%的阿尔兹海默病和帕金森病患者会在中国。帕金森病的高致残率和医护的需求对家庭和社会也是一个很大的挑战。
他解释,在科研领域,人类还没有真正了解神经元的变性死亡的机制,不能真正阻止中脑多巴胺能神经元的变性死亡,而这也是帕金森病无法治愈的主要原因。张灼华说,“通过对帕金森病的长期研究,我们希望找到中脑多巴胺能神经元的变性死亡的机制,然后建立相应的疾病模型,从而筛选和设计治疗的药物。但我们的研究离临床治疗还有一段距离。”
然而,由于婴幼和儿童难以充分表达,早期诊断难度大,容易出现病情诊断和治疗被延误的情况,进而导致不可逆的病变。“我见过了太多患者和家庭的痛苦和无助,特别希望所有的罕见病患者都能得到早期明确诊断,并及时进行治疗。”对此,张灼华表示,“推广婴幼罕见病筛查”是保证一些罕见病患儿得到及时治疗、保障其正常发育和生活,减少罕见病患者的重要手段。
对于张灼华来说,罕见病的研究和呼吁总是并行的,“我推动过戈谢病在湖南医疗保险支持。但是,罕见病治疗药物国内研制的很少。希望进一步加强对罕见病研究的支持。还有由于每一种病病例很少,所以药物价格奇高。我们的医疗保障系统要考虑他们的需求,防止因病导致家庭贫困。这些都要得到全社会的关注和支持。”张灼华说,“我个人的力量很小,就是做好自己研究工作的同时,为罕见病多思考和多呼吁。”
眼看着突来的疾病让越来越多家庭陷入了绝望,2022年,身为全国人大代表的魏琴,写下《关于加强我国罕见病服务管理的建议》,直指“罕见病海外购药问题”“罕见病群体经常性服务和管理问题”等,在这份建议的背后,“是因为很多罕见病患者都呼吁,希望罕见病的用药可以纳入医保,并且这些药可以在国内上市,这样可以减轻他们很大的治疗压力”,魏琴说道。
想要推动政府、社会对罕见病患者的关注,魏琴深知这并非一日之功。近期,魏琴关注到另一罕见病——弥漫性胶质瘤,这也成为了她观察罕见病的“新窗口”,魏琴解释,“一般的肿瘤只要长的位置好,医生就可以摘除,但弥漫性胶质瘤就像稀泥一样,‘糊’在脑部。针对这种疾病,最好的治疗方式是放疗,但通常放疗完了还会继续长,所以很难完全根除。”
在她看来,研究人员固然需要加强对罕见病的研究,但在罕见病的治疗生态中,政府可以开拓更多“罕见病服务、保障”的途径,持续关爱罕见病患者,为他们开辟出一条新的“绿色就医通道”。“患上罕见病是被动的,但关注、关爱罕见病患者可以是主动的。所以在今年两会的现场,我也会把对罕见病的关注延续下来,从患者的视角出发,与大家分享关于罕见病的新思考。”魏琴补充道。(完)(《中国新闻》报作者刘益伶报道)
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日期 2024/04/18 02:5603版要闻 - 中国大使在人权理事会阐述中方关于巴以局势的主张
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